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华盛顿12月3日电 美国一家基因编辑公司克日公布，将启动一项操作CRISPR基因编辑技能治疗某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已被美国禁锢部分接管。 据悉，在这一临床试验中，基因编辑的工具是先个性黑朦病患者眼睛里的感光细胞，这是一种体细胞，而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问题。 这一名为EDIT－101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司配合研发。埃迪塔斯医药公司在声明中暗示，该疗法“有望成为世界上第一种在人体内利用CRISPR技能的疗法”。 声明说，美国食品和药物打点局已接管该公司为这一疗法递交的临床试验申请，答允其利用CRISPR技能治疗利伯先个性黑朦10型患者。 利伯先个性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变，是儿童先个性失明的最常见原因，全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。个中，10型是最常见的范例，占该遗传病患者总数的20％至30％。今朝，利伯先个性黑朦尚无有效疗法。 按打算，此项临床试验将招募10至20名患者，检讨EDIT－101疗法的安详性、耐受性和有效性。 |
